6일 헬스케어이노베이션포럼 2025
정규환 성균관대 삼성융합의과학원 교수
“앞으로 5년은 이전 10년보다 더 빨리 발전할 것”
“특정 질환에 특화된 인공지능(AI)에서 모든 의료 데이터를 다루는 ‘범용 AI(파운데이션 모델·Foundation Model)’ 시대로 진입했다.”
정규환 성균관대 삼성융합의과학원·삼성서울병원 미래의학연구원 교수는 6일 서울 중구 웨스턴 조선호텔에서 열린 ‘헬스케어이노베이션포럼 2025’ 기조 강연에서 이같이 말했다. 그는 ‘의료 인공지능의 현재와 미래’를 주제로 강연했다. 정 교수는 2014년 의료 AI 기업 뷰노(23,850원 ▼ 500 -2.05%)를 공동 창업해 최고기술책임자(CTO)를 활동하다 2022년 학계로 이동했다.
정 교수는 “생성형 AI와 범용 모델의 등장이 의료 AI의 진화를 가속하고 있다”며 “AI는 더 이상 연구실 안의 기술이 아니라, 환자와 국민이 체감할 수 있는 현실 단계로 들어섰다”고 말했다.
정 교수는 “의료 AI라는 단어가 대중화된 지 이제 10년이 채 안 된다”며 “그 짧은 시간 동안 알고리즘, 데이터, 연산 자원이 함께 발전하면서 실제 의료 현장을 바꿔놓고 있다”고 말했다.
정 교수는 10년 전 구글이 당뇨망막병증 진단 AI를 발표했던 시점을 의료 AI의 시작으로 꼽았다. 그는 “그때만 해도 ‘의사가 대체되나’라는 반응이 많았지만, 지금은 AI가 병원 속으로 들어와 의사의 도구로 자리 잡고 있다”며 “이제는 영상의학, 병리, 피부과를 넘어 내과, 종양학, 외과 등 거의 모든 임상 분야에서 활용되고 있다”고 말했다.
AI의 발전으로 의료기기 시장도 급변했다. 정 교수는 “과거엔 의료기기라고 하면 MRI(자기공명영상), CT(컴퓨터단층촬영)처럼 금속제 장비를 떠올렸지만, 지금은 소프트웨어가 의료기기로 분류된다”며 “말 그대로 ‘의료기기 역할을 하는 소프트웨어(Software as a Medical Device·SaMD)’ 시대”라고 말했다.
정 교수는 “한국은 이 분야의 제도 정비가 세계에서 가장 빠르다”고 평가했다. 2017년 식품의약품안전처가 세계 최초로 AI 의료기기 가이드라인을 냈고, 지금까지 약 400건의 AI 의료기기가 허가됐다. 그는 “미국 시장 규모가 20배 이상 큰 걸 고려하면 매우 빠른 속도”라고 했다.
하지만 국내 의료 AI 산업 성장의 벽이 남아 있다. 정 교수는 AI 의료기기의 임상 확산을 가로막는 장벽으로는 수가 문제를 지목했다. 의료 AI가 병원에 도입, 확산하려면 보험 수가 환경이 조성돼야 한다는 얘기다.
정 교수는 생성형 AI가 불러온 변화에 관해서도 설명했다. 그는 “예전엔 AI가 단일 질환에 특화돼 있었다면, 지금은 하나의 모델이 다양한 질환과 영상을 동시에 학습한다”며 “예를 들어 ‘간 영상을 분할해 줘’라고 말하면 CT든 MRI든 알아서 구분해 정확하게 수행한다”고 말했다. 의료영상 분야에도 챗GPT 같은 대화형 AI 시대가 열린 셈이다.
그는 “최근 미국에서 파운데이션 모델 기반 의료기기가 처음 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다”며 “이제 연구·개발 방식 자체가 바뀌고 있다”고 말랬다. 정 교수는 “하나의 범용 모델을 만들고, 질환 별로 파인튜닝(fine-tuning·세부조정)하는 새로운 패러다임이 시작됐다”고 설명했다. 파인튜닝은 이미 학습된 AI 모델을 특정 작업이나 도메인에 맞게 추가적으로 학습시키는 과정이다.
대형 언어모델(LLM) 기반 의료 AI도 이미 병원 안으로 들어오고 있다. LLM은 챗GPT처럼 방대한 양의 문장 데이터를 학습해 언어를 이해하고 사용자가 원하는 콘텐츠를 생성하는 AI 기술이다.
정 교수는 “미국 병원에서는 실제로 AI가 수술 동의서를 중학생 수준의 언어로 변환하고 있고, 법적 검토에서도 문제가 없다는 결과가 나왔다”며 “퇴원 안내문이나 검사 결과 설명문 등에도 이런 AI가 쓰이고 있다”고 소개했다. 의료에서 가장 중요한 과제가 환자의 이해인데, 이해하기 어려운 수술 동의서나 퇴원 요약지 등을 LLM 기반 의료 AI로 변환해 설명해주는 것이다.
정 교수는 “지금은 언어 모델과 영상 모델이 결합하는 시기”라며 “AI가 사진·영상·문장을 동시에 이해하는 멀티모달(multimodal·다중 방식) AI가 의료의 새로운 패러다임을 열고 있다”고 진단했다. 또 그는 “의료는 가장 보수적인 분야지만, 지금은 기술이 가장 빠르게 실현되는 분야가 됐다”며 “앞으로 5년은 지금까지 10년보다 훨씬 더 빠르게 발전할 것”이라고 내다봤다.
6일 헬스케어이노베이션포럼 2025
유원규 에이비엘바이오 부사장
“세계 항체-약물 접합체(ADC) 시장 규모는 2023년 116억5000만달러(한화 17조원)에서 2033년 286억1000만달러(41조원)까지 연평균 9% 성장할 전망입니다.”
유원규 에이비엘바이오(100,500원 ▼ 800 -0.79%) 부사장(연구개발본부장)은 6일 서울 중구 웨스틴 조선호텔에서 ‘인공지능(AI)과 첨단 재생, 헬스케어의 경계를 넘다’를 주제로 열린 헬스케어이노베이션포럼(HIF 2025) 강연에서 이렇게 말했다. HIF는 조선비즈와 한국보건산업진흥원이 공동 주최했다.
ADC는 항체에 약물을 붙여 정확히 암세포에 전달하는 치료 기술이다. 항체는 암세포 표면 항원(抗原)을 인식하고 결합하는 길잡이 역할을 한다. ADC는 항체 덕분에 일반 세포에 미치는 부작용은 줄이고 치료 효과는 극대화할 수 있어 핵심 항암 기술로 떠오르고 있다.
유 부사장은 “ADC 기술 경쟁이 치열해지고 있는데 핵심은 항체, 링커, 약물(페이로드)”이라면서 “최적의 조합을 찾는 게 중요하다”고 했다. 항체와 약물은 링커로 연결한다. 링커는 약물을 안정적으로 운반해 암세포 내부에서만 방출되도록 한다. 링커의 정밀성이 ADC 효과와 안전성에 영향을 미친다는 의미다.
에이비엘바이오는 서로 다른 항체 2개를 붙이는 이중 항체 기술을 개발했다. 대표적인 예가 위암 치료제로 개발 중인 ‘ABL111′이다. 이 ADC는 암세포 표면 단백질인 클라우딘18.2(CLDN18.2)와 면역세포를 활성화시키는 4-1BB를 동시에 표적한다. 말하자면 한 팔로 암세포를 붙잡은 채 다른 팔로 면역세포를 깨워 암세포를 공격시키는 방식이다. 유 부사장은 “이중 항체는 기존 단일 항체보다 효과와 안전성이 좋다”고 했다.
에이비엘바이오는 담도암 환자를 대상으로 ‘ABL001′의 임상시험을 진행하고 있다. 퇴행성 뇌 질환을 치료하는 ‘ABL301′도 임상시험을 진행 중이다. 최근 임상 1상 시험에서 안전성과 내약성을 확인했다. 임상 2상은 기술을 이전해 프랑스 사노피가 담당한다.
유 부사장은 “이중 항체 ADC 임상 개발을 전문으로 진행할 미국 자회사 네옥 바이오를 공식 출범했다”면서 “이중항체 ADC 후보물질인 ABL206과 ABL209 개발을 전담할 것”이라고 했다. ABL206는 비임상 연구부터 임상시험계획(IND) 신청까지 에이비엘바이오가 진행하고 임상 1상부터 네옥 바이오가 담당한다.
유 부사장은 “올해 중요한 마일스톤(경상 기술료)을 대부분 달성했다”면서 “글로벌 ADC 기술을 리딩하는 회사로 성장하길 기대한다”고 했다.
6일 헬스케어이노베이션포럼 2025
엄현석 국립암센터 면역세포 유전자치료제 전주기 기술개발연구단장
“카티(CAR-T) 세포 치료제는 혈액암을 넘어 고형암, 자가면역 질환, 감염 질환에서도 효과가 확인됐다. 치료 영역을 넓히는 동시에 제조 비용을 줄이고, 보다 빠르게 환자에게 투여할 수 있는 국산 카티 세포 치료제를 개발하겠다.”
엄현석 국립암센터 면역세포 유전자치료제 전주기 기술개발연구단장은 6일 서울 중구 웨스틴조선호텔 그랜드볼룸에서 열린 ‘헬스케어이노베이션포럼(HIF 2025)’ 강연에서 “국립암센터는 뇌암과 간암 등 고형암을 대상으로 국산 카티 치료제 연구를 시작했다”며 이같이 말했다.
‘꿈의 항암제’로 불리는 카티 세포는 ‘키메라 항원 수용체(CAR)’를 가진 T세포란 뜻이다. 그리스 신화에서 여러 동물의 모습을 가진 동물 키메라처럼, 면역세포인 T세포가 암세포 표면의 항원과 결합하는 단백질도 가진 것이다. 전투병이 적군을 찾는 정보력을 갖춘 셈이다.
카티 세포 치료제는 정상 세포는 그대로 두고 암세포만 공략해 치료 효과를 높이고 부작용을 줄일 수 있다. 특히 한 번 투여하면 체내에서 증식하며 암세포를 계속 죽여, ‘원샷 치료제’, ‘암세포의 연쇄파괴자’로도 불린다.
현재 카티 세포 치료제는 2017년 스위스 노바티스의 ‘킴리아’를 시작으로, 미국 길리어드사이언스의 ‘예스카타’, 영국 오토러스 테라퓨틱스의 ‘오캣질’ 등 총 7종이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 혈액암 치료제로 사용되고 있다. 국내에서는 킴리아와 예스카타 등이 도입됐으며, 이 중 킴리아만 건강 보험이 적용돼 환자 부담액은 1회 투여 기준 3억6000만원에서 598만원으로 낮아졌다.
카티 세포 치료제는 림프종이나 다발성 골수종 같은 혈액암에서는 상용화됐지만, 전체 암의 90%를 차지하는 고형암 분야에서는 아직 성공 사례가 없어 글로벌 제약사들이 앞다퉈 개발 경쟁을 벌이고 있다. 엄 단장은 “고형암에서는 항원이 이질적이고 종양 주변의 미세환경이 복잡해 세포가 침투하기 어려워, 혈액암보다 개발이 훨씬 복잡하다”고 설명했다.
엄 단장이 이끄는 ‘면역세포 유전자치료제 전주기 기술개발사업’은 보건복지부·과학기술정보통신부·식품의약품안전처 등 다부처가 참여하는 국가 연구 과제다. 5년간 500억원 규모의 예산이 투입돼 국내 연구자에게 우수의약품 제조·관리기준(GMP) 수준의 벡터(전달체)와 카티 세포를 공급한다. 이번 사업은 간암, 위암, 난소암, 두경부전이성 뇌암 등 재발성·불응성 고형암을 대상으로 임상시험을 추진하는 게 목표다.
엄 단장은 “국산 카티 치료제 개발은 단순히 치료제 하나를 만드는 것을 넘어, 세포 치료제의 전주기 기술을 확보한다는 데 의미가 있다”며 “국립암센터는 연구개발(R&D)부터 임상, 생산까지 통합된 플랫폼을 구축해 환자에게 신속히 투여할 수 있는 체계를 마련하겠다”고 말했다.
국립암센터는 서울대, 박셀바이오(9,690원 ▲ 20 0.21%)와 함께 지난 9월 고형암 대상 카티 세포 치료제 개발을 시작했다. 현재 국립암센터는 교모세포종과 간암을, 서울대병원은 암세포에서 주로 발견되는 특정 단백질 B7-H3를 표적으로 공격하는 간암 치료제를 개발 중이다. 박셀바이오는 전남대와 위암·난소암을 표적하는 이중 표적 카티 기술을 연구 중이다.
엄 단장은 “현재 혈액암 대상 카티 치료제는 모두 해외에서 제조돼 국내로 들여오는 데만 3~4주, 환자에게 투여되기까지는 5주 정도 걸린다”며 “국내에서 자체 생산할 수 있는 카티 치료제를 개발하면 제조 기간을 단축하고 환자 접근성을 크게 높일 수 있다”고 말했다. 그는 이어 “국가 차원의 인프라 구축과 기술 개발을 통해 면역세포 치료의 대중화 시대를 여는 것이 목표”라고 했다.
6일 헬스케어이노베이션포럼 2025
김현수 파미셀 대표 “줄기세포로 역노화, 바이오AI 구현”
“멀티오믹스, 정밀 의료, 바이오AI를 통합하면 재생을 넘어 젊음으로 갈 수 있는 미래 의학을 만들어 갈 수 있을 것으로 기대한다.”
김현수 파미셀(18,040원 ▲ 740 4.28%) 대표는 6일 서울 중구 웨스틴 조선호텔 그랜드볼룸에서 열린 ‘헬스케어이노베이션 포럼(HIF 2025)’에서 ‘줄기세포 치료제가 만드는 새로운 시대’를 주제로 강연에 나서 이같이 말했다.
파미셀은 줄기세포 치료제 분야에서 국내 1세대 기업으로 알려져 있다. 최근에는 줄기세포 치료제와 함께 첨단 소재 사업에도 나서면서 사업을 확장해 나가고 있다. 최근에는 바이오 인텔리전스(BI) 사업부를 신설하고 멀티오믹스(Multi-Omics) 분석을 위한 AI 구현에 힘을 쏟고 있다. 멀티오믹스는 유전체, 단백체 등 다양한 집합체의 데이터를 통합적으로 분석해 질병의 원인을 탐색하는 분야다.
파미셀이 2011년 처음 국내에서 줄기세포 치료제 허가를 받은 이후 국내에서는 총 4종의 줄기세포 치료제가 허가됐다. 일본, 인도, 미국이 각각 1종을 허가한 것과 비교하면 한국이 줄기세포 치료제 시장에서 앞서가고 있다는 의미다. 향후 줄기세포 치료제 개발 경쟁은 더욱 치열해질 전망이다. 지난 10월까지 중간엽줄기세포(MSC)를 이용한 임상시험은 1580건 이상이 등록돼 있으며 중국과 미국 등이 개발을 주도하고 있다. MSC는 연골이나 뼈, 근육, 지방으로 자라는 성체 줄기세포이다.
김 대표는 줄기세포 치료제 기술이 발전하면서 단순한 질병 치료제를 넘어서 ‘개인 맞춤형 의약품’ ‘역노화(Reverse age)’ ‘인공지능(AI)’으로도 확장될 수 있다는 기대감을 내비쳤다. 임상 데이터가 축적되면서 AI를 활용한 개인의 유전자에 맞는 줄기세포 치료제 개발과 함께 노화를 극복할 수단으로 줄기세포를 주목할 필요가 있다는 의미다.
김 대표는 “줄기세포 치료제는 환자에 따라 반응에 차이가 나타나는 데, 유전자 정보, 멀티오믹스, 컴퓨터단층촬영(CT) 같은 데이터를 모두 모으면 환자 맞춤형 줄기세포 치료제를 개발할 수 있을 것으로 본다”며 “데이터만 처리하는 데 그치지 않고 세포를 이용한 ‘생물학적 AI’ 개발까지도 도전하고 있다”고 설명했다.
파미셀은 줄기세포 치료제가 노화를 되돌릴 수 있는지에 대한 연구도 진행 중이다. 김 대표는 “지난 10년간 치료를 하면서 반복적으로 줄기세포를 투약한 환자에게서 노화와 관련한 유전자 발현이 감소하는 것을 볼 수 있었다”며 “줄기세포 투여가 노화를 유발하는 유전자를 억제하고, 역노화가 가능할 수 있다는 가능성을 보고 있다”고 했다.
파미셀에 따르면 줄기세포 치료제를 반복 사용한 환자에서 노화 유전자 바이오마커(생체지표) 8개가 감소하는 효과를 확인했다. 줄기세포 치료제가 노화를 막을 수 있다는 증거다.
김 대표는 “줄기세포 치료를 통해 재생을 넘어 노화를 극복하는 길을 만들어 나갈 수 있을 것”이라고 말했다.
6일 헬스케어이노베이션포럼 2025
김효수 서울대병원 교수 겸 킴셀엔진 대표
“유전자 치료는 환자에게 단 한 번의 투여로 근본 치료를 제공할 수 있는 시대를 열 것입니다.”
김효수 서울대병원 의생명연구원 교수(킴셀엔진 창업자 겸 대표이사)는 6일 서울 소공동 웨스틴조선호텔에서 열린 ‘2025 헬스케어이노베이션포럼(HIF2025)’ 강연에서 이같이 말하며 유전자 치료제 산업의 전망과 과제를 소개했다.
그는 지금처럼 평생 약을 먹거나 반복 치료를 받는 대신, 질병의 원인이 되는 유전자를 직접 고쳐 ‘한 번에 해결하는 치료’ 시대가 열릴 수 있다고 설명했다.
김 교수는 지난 2020년 간 섬유화를 억제하는 TIF1 유전자를 발견했으며, 이를 기반으로 한 신규 유전자 치료제도 특허를 출원했다.
유전자 치료 기술은 빠르게 발전하고 있다. 잘 알려진 RNA(리보핵산) 기반 치료제는 DNA(디옥시리보핵산)를 직접 수정하지 않고, 세포 안에서 단백질 생성 과정을 조절하는 방식이다. 암·유전질환뿐 아니라 당뇨·지질이상증 같은 대사성 질환까지 적용 범위를 넓히고 있다.
또 바이러스를 사용하지 않는 기술도 확산하고 있다. 대표 기술인 나노입자는 금속 구슬처럼 작은 입자 안에 약물을 담아 세포로 전달한다. 바이러스 기반 치료보다 안전성 우려가 적고, 대량 생산에도 유리하다.
유전자를 직접 편집하는 기술도 고도화되고 있다. 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위가 핵심이다. 크리스퍼 유전자가위는 실제 가위가 아니라 원하는 유전자를 자르는 효소 복합체이다. 가이드 RNA가 잘라야 하는 DNA 부분을 인식해 붙잡으면 캐스9 단백질이 DNA와 결합하면서 자른다.
1세대는 DNA의 두 가닥을 잘라내 원하는 유전자를 제거하거나 교정한다. 다만, 원치 않는 부위를 자르는 비표적 절단(off-target) 위험 문제가 제기됐다. 2세대는 DNA 자체를 자르지 않고 DNA를 구성하는 염기 하나만 바꾼다. 문서에서 글자만 바꾸는 식이다. 단일 염기 교정이 가능해 안전성이 높다. 3세대는 필요한 염기를 여러 개 정밀하게 삽입하거나 교체할 수 있다. 쉽게 말해, 가위에서 지우개, 나아가 정밀 프린터로 진화 중인 기술이다.
최근에는 세포 운명을 재설계하는 ‘이형(異形) 분화(transdifferentiation)’ 기반 치료 전략도 주목받고 있다. 김 교수는 피부세포를 거치지 않고 곧바로 혈관내피세포로 전환할 수 있는 이형 분화 과정을 세계 최초로 규명한 연구자다. 기존처럼 피부세포를 역분화해 유도만능줄기세포(iPS세포)로 되돌린 뒤 다시 혈관내피세포로 분화시키는 복잡한 과정을 생략해, 보다 효율적이고 안전한 세포 치료 가능성을 열었다는 평가를 받는다.
하지만 기술이 빠르게 발전하고 있음에도, 산업화까지는 넘어야 할 장벽이 적지 않다고 김 교수는 지적했다.
가장 큰 문제는 높은 비용이다. 유전자 치료제는 제조 과정이 복잡해 억 단위 비용이 든다. 특히 ‘작은 공방에서 수작업 하듯’ 여러 단계를 거쳐야 하고, 수율(완성품 비율)도 낮아 비용이 더 오른다. 여기에 생산량이 제한적이어서 환자 접근성도 낮다. 규제 기준이 명확하지 않아, 투여 후 장기간 추적 관찰이 필요하다는 점도 산업 확장의 걸림돌로 꼽힌다.
김 교수는 이러한 문제를 해결하려면 제조 공정 혁신이 필수적이라고 강조했다.
첫 번째 해법은 연속 제조(Continuous Manufacturing) 도입이다. 기존처럼 단계마다 멈춰 조립하는 방식이 아니라, 컨베이어 벨트처럼 공정을 연속화해 시간을 줄이고 효율을 높이는 방식이다.
두 번째는 자동화·모듈화된 폐쇄 시스템이다. 사람 손이 거의 닿지 않아 오염 위험이 줄고, 생산 라인을 ‘레고 블록’처럼 붙였다 떼었다 할 수 있어 규모를 유연하게 조절할 수 있다.
세 번째는 AAV(아데노연관바이러스) 정제 기술 고도화다. AAV는 유전자를 운반하는 ‘배송 트럭’ 역할을 하지만, 실제로는 유전자가 없는 비어 있는 트럭(AAV 빈 캡시드)이 많아 낭비가 크다. 이를 선별하는 선택적 결정화 기술을 적용하면 생산 효율이 높아지고 비용을 줄일 수 있다.
김 교수는 치료비 부담을 낮추기 위해 건강보험·민간보험 분담 모델을 마련해야 한다고도 제안했다. 미국 FDA의 재생의료 혁신치료제(RMAT) 제도를 예로 들며, 국내에도 신속 심사·허가 체계가 필요하다고 강조했다.
그는 “유전자 치료제는 만들기 어렵고 비용도 높지만, 공정 혁신과 규제 정비가 이루어진다면 환자가 실제로 활용할 수 있는 치료 옵션이 될 것”이라며 “산·학·연·규제기관이 함께 움직여야 산업화·대중화가 가능하다”고 말했다.
6일 헬스케어이노베이션포럼 2025
한남식 연세대 겸 英 케임브리지대 교수
“로켓보다 힘든 신약 개발, AI·양자가 해결”
“로켓을 달이나 화성에 보내는 것보다 신약 하나 개발하는 게 비용이 네 배 듭니다. 이러한 신약 개발의 난관을 인공지능(AI)과 양자 컴퓨팅으로 극복할 수 있습니다.”
AI와 양자컴퓨터를 접목해 신약 개발 분야를 개척하고 있는 한남식 영국 케임브리지대 교수는 6일 서울 중구 웨스틴 조선호텔 그랜드볼룸에서 열린 ‘헬스케어이노베이션 포럼(HIF 2025)’의 두 번째 기조연사로 나서 신약 개발의 새 시대를 여는 전략을 소개했다.
한 교수는 케임브리지대 밀너연구소에서 인공지능연구센터장을 맡아 양자-AI 약물 발견을 연구한 세계적인 석학이다. 최근 연세대 융합과학기술원 양자정보학과 교수를 겸직하면서 연구 거점을 한국까지 확장했고, 한국과 영국을 잇는 공동 연구 생태계 조성에도 앞서고 있다. 현재 한국제약바이오협회 AI신약개발자문위원회 위원으로도 활동 중이다.
한 교수는 이날 “신약 하나를 개발하려면 수조 원이 들고, 일반적으로 10년 이상 걸리지만, 성공률은 10%도 안 된다”며 “약효나 안전성 문제뿐 아니라 애초에 질환 타깃을 잘못 설정하는 경우가 많다”고 지적했다. 이어 “이처럼 과학적 이유로 실패한다는 건, 곧 과학적으로 개선할 여지가 크다는 뜻”이라며 “AI가 이 문제를 근본적으로 바꿀 가능성이 있다”고 강조했다.
한 교수에 따르면, 2017년을 기점으로 AI가 신약 개발에 본격적으로 활용되기 시작했다. 현재 AI가 발굴했거나 개발 과정에 참여한 신약 후보 중 25개가 임상 단계에 있으며, 구글, 아마존, IBM 같은 글로벌 테크 기업들도 AI 활용 시장에 뛰어들었다.
그는 “AI는 화학 구조를 예측하고 새로운 분자를 설계하는 단계에서 이미 큰 임팩트를 보이고 있다”며 “특히 약물 타깃 발굴과 질병 메커니즘 규명에서 사람의 직관을 넘어서는 결과를 만들어내고 있다”고 설명했다. 그러면서 “알파고가 인간이 ‘실수’라 여겼던 수로 판세를 바꾼 것처럼, AI는 인간이 생각하지 못한 경로에서 혁신적 신약 후보를 찾아낼 수 있다”고 비유했다.
한 교수 연구진은 최근 멀티 오믹스(Multi-Omics) 데이터를 이용해 폐암과 같은 주요 질환의 유전자, 단백질 네트워크를 분석하고 있다. 멀티 오믹스는 유전체, 단백체 등 다양한 집합체의 데이터를 통합적으로 분석해 질병의 원인을 탐색하는 분야다.
그는 “환자만이 가진 특이 유전자를 찾아내고, 그 안에서 질병을 일으키는 핵심 메커니즘을 밝혀내는 게 목표”라며 “이를 통해 고품질의 생명 정보 데이터를 구축하고, AI로 타깃과 질환 간의 관계를 예측해 약물 타깃을 발굴한다”고 설명했다.
이때 AI만으로는 해결하기 어려운 한계를 ‘양자컴퓨터’로 보완할 수 있다. 한 교수는 “약물 타깃을 발굴하는 데 핵심인 단백질-단백질 상호작용(PPI) 네트워크는 복잡도가 매우 높다”며 “AI는 한 번에 하나의 경로만 탐색하지만, 양자 알고리즘은 ‘손오공의 분신술’처럼 여러 경로를 동시에 시뮬레이션할 수 있다”고 말했다.
기존 컴퓨터는 전자가 없거나 있는 것을 0과 1의 이진수 비트(bit)로 데이터를 처리한다면, 양자 컴퓨터는 0과 1이 중첩된 큐비트(qubit)를 이용해 동시에 방대한 연산을 수행한다. 양자 컴퓨터 기반 알고리즘을 활용하면, 분자 구조나 단백질 상호작용 같은 복잡한 문제를 빠르고 효율적으로 다룰 수 있다.
한 교수는 “이 접근법을 활용하면 기존 방법으로는 찾아내기 어려운 타깃까지 탐색할 수 있다”며 “AI와 양자의 결합이 신약 개발의 탐색 효율과 정확도를 획기적으로 높일 것”이라고 내다봤다.
6일 헬스케어이노베이션포럼 2025
차광렬 차병원·차바이오그룹 글로벌종합연구소장
“美日 줄기세포보다 K세포가 우위”
“세포 주권을 넘어 세포 패권의 시대가 온다. 우리 세포로 우리 환자를 치료하고, 전 세계로 기술을 수출하는 한국형 세포 치료 생태계를 구축해야 한다.”
차광렬 차병원·차바이오그룹 글로벌종합연구소장은 6일 서울 중구 웨스턴 조선호텔에서 열린 ‘헬스케어이노베이션포럼 2025’ 기조 강연에서 “세포를 확보하지 못하면 미래 환자를 치료할 수 없고, 외국에 막대한 로열티(특허사용료)를 내야 하는 ‘세포 의존국’이 된다”며 “지금이 바로 세포 주권을 확보해야 할 때”라고 말했다.
산부인과 전문의이자 차바이오그룹 설립자인 차광렬 연구소장은 난임, 줄기세포, 재생의학 분야에서 세계적 인정을 받은 권위자다. 1998년 세계 최초로 난자를 급속 냉동하는 방식(유리화 난자 동결법)을 개발해 난임 치료의 새로운 길을 열었다. 당시 그가 처음으로 설립한 난자 은행은 현재는 세계 표준으로 자리 잡았다.
세포·유전자 치료(CGT)는 살아있는 자가·동종 세포를 사용해 세포와 조직 기능을 복원하고, 비정상적인 유전자를 정상 유전자로 대체하거나 새로운 기능을 추가해 유전 질환을 치료하는 방법이다. 특히 세포치료제는 항체의약품보다 훨씬 빠른 속도로 성장하는 분야다. 글로벌 시장에서는 현재 20조원 규모인 세포 치료제 시장 규모가 2032년에는 110조원까지 커질 것으로 보고 있다.
차 소장은 “이제 의약품만으로는 질병을 고칠 수 없는 시대”라며 “세포가 치료제가 되고, 생명공학과 인공지능(AI)이 결합해 사람의 생명을 복원하는 시대가 됐다”고 했다.
그는 세포를 ‘살아있는 인공지능(AI)’이라고 비유했다. 차 소장은 “세포는 생명 정보가 축적되고, 스스로 분화하며, 환경에 반응한다”며 “세포를 AGI(범용인공지능)에 가장 가까운 존재라고 생각한다”고 말했다. 그는 “우리가 세포를 이해하는 순간, 인간의 생명과학은 완전히 새로운 단계로 진입할 것”이라고 말했다.
차 소장은 “한국이 세포치료 분야에서 뒤처질 이유가 없다”며 주요 연구·개발 성과와 성장 잠재력을 설명했다. 그는 “우리는 이미 1998년에 세계 최초로 난자 동결에 성공했고, 그 기술이 줄기세포 연구의 기반이 됐다”며 “난자에서 유래한 세포는 면역 거부가 없고 윤리적 문제에서도 자유롭다”고 설명했다. 이것이 바로 ‘K-세포’의 출발점이라고 말했다.
2014년 차병원 연구진은 성인 체세포 기반으로는 세계 최초로 체세포 복제 줄기세포를 확보하는 데도 성공했다. 난자의 핵을 제거하고, 체세포에서 채취한 핵을 이식해 복제 배아를 생성하는 방식이다. 과거 황우석 박사가 시도했으나 결국 실패한 것으로 드러났던 체세포 복제 줄기세포를 차병원 연구진이 실현했다.
차병원 연구진은 이어 난자만으로 만능줄기세포를 만드는 기술을 개발해 특허를 확보했다. 정자 없이 난자에 인공적인 자극을 주어 배아줄기세포와 유사한 만능줄기세포를 만드는 방법이다. 일본의 유도만능줄기세포(iPS세포)가 다 자란 세포를 원시세포인 배아줄기세포 상태로 되돌렸다면, 차병원은 난자에서 바로 배아줄기세포를 얻는 셈이어서 안전성과 유전자 안정성이 높은 게 장점이다.
차 소장은 “일본의 iPS세포는 시험관에서 만든 세포로 유전자 변이·종양 발생 가능성이 보고됐지만, 우리는 생체 유래 세포이기 때문에 안정적”이라며 “미국의 배아줄기세포는 정자와 난자가 만난 수정란에서 얻어 윤리 논란이 있지만 난자 유래 만능줄기세포는 그런 문제도 없다”고 설명했다.
차 소장은 이날 한국이 ‘세포 패권’을 잡기 위한 3가지 전략도 제시했다.
차 소장은 “첫째, 국내 환자가 외국으로 나가지 않아도 세포 치료를 받을 수 있는 환경을 만들어야 한다”고 말했다. 이어 “둘째, 외국 환자가 한국으로 들어와 치료받는 의료관광 산업으로 발전시켜야 하고, 셋째, AI 기반 데이터 시스템을 구축해 세포의 특성과 치료 효과를 축적해야 한다”고 강조했다.
차 소장은 “현재 국내 바이오 기업들의 위탁생산 중심 사업으로는 한국이 세계 50대 제약사에 들기 어렵다”며 “신약 개발과 기술 수출(라이선싱 아웃)이 활발해야 한다”고 말했다.
현재 차바이오그룹이 추진 중인 세포치료 사업 현황도 공개했다. 차 소장은 “판교에 세계 최대 규모의 세포치료 공장을 짓고 있고, 미국과 일본을 포함해 전 세계 26개 임상센터와 네트워크를 구축했다”며 “난자 유래 줄기세포로 만든 ‘맞춤형 만능줄기세포’는 이미 특허를 확보했고, 이를 기반으로 글로벌 임상을 준비 중”이라고 말했다.
규제 환경을 개선할 필요성도 강조했다. 차 소장은 “미국은 몬태나주 등에서 식품의약국(FDA) 승인 없이도 환자가 세포치료를 받을 수 있게 문을 열고, 일본은 세포치료를 의사의 치료 행위로 인정해 이미 수만 건이 진행됐다”며 “우리는 여전히 규제에 묶여 있다”고 지적했다. 그는 “안전성은 관리하되, 환자가 치료받을 권리를 지켜줘야 한다”고 주장했다.
한국이 바이오 강국으로 도약하려면 ‘세포 생태계’ 구축이 필수라고 했다. 차 소장은 “세포를 확보하지 못하면 미래 산업이 없다”며 “세포는 단순한 연구 대상이 아니라 생명과 산업의 근간이고, 기업, 병원, 연구소뿐만 아니라 공장(생산시설)과 정부가 유기적으로 움직여야 진정한 K-바이오, K-세포 시대를 열 수 있다”고 강조했다.
의사처럼 환자와 증상 얘기하며 질병 진단
정확도 높고 진단 비용은 사람보다 20% ↓
수술 편의성 높아, 2034년 876兆 시장
인공지능(AI)과 건강은 뗄 수 없는 관계다. AI는 우리 몸의 질병을 진단하고 수술을 돕는다. 사람보다 정확하고 의사 결정도 빠르다. 환자도 편하게 치료받을 수 있다. 시장 조사 기관 프레시던스 리서치에 따르면 세계 의료 AI 시장 규모는 지난해 38조원에서 2034년 876조원으로 성장할 전망이다.
해외 빅테크도 의료 AI에 뛰어들고 있다. 미국 마이크로소프트(MS), 구글, 애플이 잇따라 의료 AI 성과를 발표했다. 이제 의사를 지원하는 데 그치지 않고 의사보다 더 정확하게 진단하는 성과도 보였다. 감염병과 암 검사도 맡고 수술 로봇의 두뇌로도 활약할 것으로 예상된다.
지난 8월 MS는 국제 학술지 ‘뉴잉글랜드 의학 저널(MEJM)’에 소개된 환자 사례 304건을 두고 미국과 영국에서 5~20년 경력을 가진 의사 21명과 자사 의료 AI MAI-DxO의 진단을 비교했다. AI의 진단 정확도는 85.5%를 보여 의사들의 20%를 압도했다. MS에 따르면 AI 의사는 평균 20% 낮은 비용을 들여 인간보다 정확한 진단을 내렸다.
지난해 구글은 의료 AI 메드 제미나이가 흉부 엑스(X)선 사진을 보고 진단한 성과를 공개했다. 의사들에게 AI라는 것을 알리지 않고 보여줬더니 72%는 제미나이 진단이 의사와 비슷하거나 우수하다고 했다. 구글은 미 항공우주국(NASA)과 우주 비행사에게 의료 상담을 제공하는 AI까지 개발 중이다.
애플은 손목에 차는 스마트 기기인 애플워치에 AI가 고혈압 위험을 알려주는 기능을 미국과 유럽 등에서 제공하고 있다. AI는 30일간 애플워치 착용자의 혈관 반응과 맥박 데이터를 학습한다. 이후 혈압기처럼 직접 혈압을 재지 않고도 고혈압 징후를 감지해 각종 질환 예방을 돕는다.
수술 로봇도 AI를 장착하고 있다. 지난 7월 미국 존스홉킨스대 연구진은 자체 개발한 의료 AI ‘SRT-H’를 탑재한 수술 로봇이 돼지 담낭 제거 수술 8건을 완벽하게 수행했다고 국제 학술지 ‘사이언스 로보틱스’에 발표했다. 앞서 이 대학 연구진은 수술 로봇 다빈치에게 노련한 의사들의 수술 동영상을 보여주는 AI 기계학습만으로 실제 의사처럼 능숙하게 봉합수술을 수행토록 하는 데 성공했다.
국내 기업들도 잇따라 의료 AI 개발에 뛰어들었다. 네이버는 의사를 지원하는 AI를 개발했다. 의사의 진찰 내용을 AI가 의료 용어로 자동 변환해 전자의무기록(EMR)에 저장하는 스마트 서베이, 과거 검진 결과를 분석해 적절한 검진을 추천하는 페이션트 서머리가 대표적이다.
AI 의료기기로 말라리아 감염 여부를 알아내는 기술도 나왔다. 노을은 AI로 혈액 시료 영상을 분석해 말라리아 원충을 찾는 기술을 개발했다. 자궁경부암도 진단한다. 자궁경부 세포를 염색한 카트리지를 의료기기에 넣으면 AI가 세포 형태를 보고 자궁경부암인지 아닌지 판단한다. 특히 의료 인프라가 취약한 지역에서도 여성들이 간편하게 건강을 관리할 수 있다.
뷰노(23,750원 ▼ 600 -2.46%)가 개발한 AI 의료기기 딥카스는 환자의 혈압과 맥박, 호흡, 체온을 분석해 24시간 내 심정지 발생 위험을 알려준다. 지난 2022년 의료 현장에 도입했다. 고영테크놀러지는 뇌전증, 뇌종양 같은 뇌질환을 수술하는 로봇 지니언트 크래니얼을 개발했다. 지난 1월 미국 식품의약국(FDA) 인증을 받고 해외 시장에 진출했다.
AI로 질병 위험을 예측하는 연구도 활발하다. 이상열 경희대 의과대학 내분비대사내과 교수(경희디지털센터장) 연구진은 제2형 당뇨병 환자에게 만성 신장질환이 5년 안에 발병할지 여부를 예측하는 AI 모델을 개발했다. 당뇨병 합병증을 미리 발견해 예방할 수 있다. 연구 결과는 지난 7월 국제 학술지 ‘당뇨병 관리’에 실렸다.
의료 AI의 미래는 11월 6일 서울 중구 웨스틴 조선호텔에서 열리는 2025 헬스케어 이노베이션 포럼(HIF 2025)에서 확인할 수 있다. HIF는 조선미디어그룹의 경제전문매체 조선비즈와 한국보건산업진흥원이 공동 주최하고 보건복지부가 후원하는 행사다. 이번 행사의 주제는 ‘AI와 첨단 재생, 헬스케어의 경계를 넘다’이다. 유한주 네이버클라우드 디지털헬스케어 LAB 리더, 임찬양 노을 대표, 뷰노 창업자 출신인 정규환 성균관대 삼성융합의과학원 부교수, 고경철 고영테크놀러지 전무가 연사로 나온다.
행사 개요
△행사명: 2025 헬스케어이노베이션포럼
△일시: 2025년 11월 6일(목) 09:00~16:20
△장소: 서울 소공동 웨스틴 조선호텔, 그랜드볼룸
△주제: AI와 첨단재생, 헬스케어의 경계를 넘다
△주최: 한국보건산업진흥원, 조선비즈
△후원: 보건복지부
△등록·참가비: https://e.chosunbiz.com
△접수·문의: 02-724-6157, event@chosunbiz.com
#2025헬스케어이노베이션포럼
유원규 에이비엘바이오 연구개발본부장 강연
이중항체 ADC로 암세포 공격 2배↑ 부작용↓
연말부터 FDA에 후보물질 2종 임상 1상 신청
글로벌 제약·바이오 산업에서 항체약물접합체(ADC) 시장이 새로운 격전지로 떠오르고 있다. ‘암세포 유도미사일’로 불리는 이 차세대 치료제 기술이 여러 암에서 우수한 치료 효능이 입증하면서 기술 경쟁력을 가진 업체들을 대상으로 글로벌 제약사의 대규모 인수합병(M&A)이 잇따르고 있다. 국내 기업들도 독자 플랫폼 기술을 앞세워 이 시장에 본격적으로 가세하고 있다.
ADC는 정상 세포 손상을 최소화하는 차세대 항암 치료 기술이다. 기술의 핵심은 암세포를 찾아 가는 ‘항체’와 암세포를 죽이는 ‘약물(페이로드)’, 그리고 이 둘을 이어주는 ‘링커’다. 암세포 표면의 항원 단백질에 항체가 붙으면 약물을 전달하는 식으로 정밀 공격이 가능하다.
세계 최초 ADC 약물은 미국 화이자의 백혈병 치료제 ‘마이로탁’으로, 2000년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았지만 지금은 독성 문제로 시장에서 철수했다. 이후 화이자는 일본 다케다와 림프종 치료제 ‘애드세트리스’를 공동 개발했고, 로슈의 유방암 치료제 ‘캐싸일라’, 길리어드의 ‘트로델비’ 등 혈액암·고형암을 아우르는 20여 종의 ADC 치료제가 잇따라 등장했다.
ADC는 2022년 미국임상종양학회(ASCO)를 계기로 전 세계 제약·바이오 업계에 돌풍을 일으켰다. 영국 아스트라제네카(AZ)와 일본 다이이찌산쿄가 공동 개발한 ADC 신약 ‘엔허투’의 유방암 임상 3상 시험 결과가 발표되자 참석자들이 일제히 기립해 박수를 보냈다. 암의 진행이 멈춘 무진행생존기간(mPFS)이 10.1개월로, 대조군(5.4개월)보다 두 배 가까이 길었다. 엔허투는 지난해 4월 FDA로부터 모든 고형암에 대한 치료제로 승인받으며 ADC 붐을 견인했다.
이후 글로벌 제약사들의 ADC 확보 경쟁이 폭발적으로 확대됐다. 화이자는 60조원에 미국 ADC 전문 기업 씨젠을 인수했고, 미국 머크(MSD)는 다이이찌산쿄의 ADC 치료제 3종을 총 30조원에 도입했다. 미국 애브비는 이뮤노젠을 14조원에 인수하며 난소암 치료제 개발에 착수했고, 다케다는 중국 이노벤트와 16조원 규모의 공동 개발 계약을 체결했다. 한국바이오협회에 따르면 지난해 전 세계 ADC 관련 M&A·파트너십 규모는 약 1000억달러(한화 140조원)에 달한다.
국내에서도 리가켐바이오(147,400원 ▼ 1,400 -0.94%), 에이비엘바이오(99,700원 ▼ 1,600 -1.58%), 알테오젠(521,000원 ▼ 7,000 -1.33%), 인투셀(53,000원 ▼ 2,000 -3.64%) 등이 독자 ADC 기술로 글로벌 무대에 진출했다. 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 대표 기업인 삼성바이오에피스와 셀트리온(173,700원 ▲ 800 0.46%)도 ADC 신약개발에 나섰다.
리가켐바이오는 링커·페이로드 원천기술을 기반으로 미국 얀센, 암젠을 비롯해 누적 10조원에 가까운 기술수출 계약을 맺었다. 알테오젠은 인간 히알루로니다제 기술을 활용해 기존 정맥주사(IV) 방식의 ADC를 피하주사(SC) 형태로 전환하는 기술로 주목받고 있다. 인투셀도 링커·페이로드 플랫폼 기술로 삼성바이오에피스, 와이바이오로직스(20,950원 ▲ 350 1.7%) 등과 공동 개발을 진행 중이다.
에이비엘바이오는 이중항체 ADC 플랫폼으로 차별화를 시도하고 있다. 기존 ADC는 항체가 하나 들어가지만, 이중항체 ADC는 항체가 두 개여서 표적 두 가지를 동시에 인식한다. 암세포에 대한 결합력이 2배가 돼 그만큼 공격력이 더 강해지고 내성 문제도 줄일 수 있다.
에이비엘바이오는 미국 자회사인 네옥바이오를 통해 이중항체 ADC 물질 ‘ABL206’과 ‘ABL209’의 미국 임상 1상 시험을 준비하고 있다. 올해 연말과 내년 초 FDA에 임상 1상을 위한 임상시험계획(IND)을 각각 제출할 예정이다.
이밖에 회사는 뇌에서 약물을 차단하던 혈뇌장벽(BBB)을 투과하는 ‘그랩바디(Grabody)’ 기술도 개발해 국내외 업체와 기술이전, 파트너십 계약을 맺고 안정적인 수익 구조를 확보하고 있다. 특히 지난 4월 영국 글락소스미스클라인(GSK)에 4조원 규모의 기술이전 계약을 체결하며 경쟁력을 입증했다.
한화케미칼 바이오사업부를 총괄했던 이상훈 대표는 함께 일했던 유원규 수석연구원과 이재천 전략담당 상무와 함께 2016년 초 에이비엘바이오를 세웠다. 유원규 부사장은 현재 에이비엘바이오에서 이중항체 ADC와 BBB 플랫폼 등 연구개발(R&D)을 총괄하고 있다.
유 부사장은 11월 6일 서울 중구 웨스틴 조선호텔에서 열리는 2025 헬스케어 이노베이션 포럼(HIF 2025)에 강연자로 나선다. HIF는 조선미디어그룹의 경제전문매체 조선비즈와 한국보건산업진흥원이 공동 주최하고 보건복지부가 후원하는 행사다. 이번 행사의 주제는 ‘AI와 첨단 재생, 헬스케어의 경계를 넘다’이다. 이날 유원규 부사장은 ‘차세대 항체약물접합체 개발 동향 및 전략’을 주제로 ADC 최신 연구 동향과 비전을 소개할 예정이다.
행사 개요
△행사명: 2025 헬스케어이노베이션포럼
△일시: 2025년 11월 6일(목) 09:00~16:20
△장소: 서울 소공동 웨스틴 조선호텔, 그랜드볼룸
△주제: AI와 첨단재생, 헬스케어의 경계를 넘다
△주최: 한국보건산업진흥원, 조선비즈
△후원: 보건복지부
△등록·참가비: https://e.chosunbiz.com
△접수·문의: 02-724-6157, event@chosunbiz.com
희귀·난치질환, CGT 한번 투여로 치료
2030년 세계 시장 규모 100조원 육박
헬스케어이노베이션포럼에 연구자·기업 총출동
‘세포와 유전자로 병을 고친다.’ 연구실의 실험에 그쳤던 세포·유전자 치료(Cell & Gene Therapy, CGT)가 난치·희소 질환 치료의 한계를 넘는 열쇠이자 글로벌 제약·바이오산업의 미래 먹거리로 부상하고 있다.
CGT는 환자 세포나 유전자를 변형해 병을 근본적으로 고치는 신개념 의약품이다. 살아있는 자가·동종 세포를 사용해 세포와 조직 기능을 복원하고, 유전 질환을 치료하기 위해 비정상적인 유전자를 정상 유전자로 대체하거나 새로운 기능을 추가하는 원리다.
CGT의 가장 큰 가치는 한 번 치료로 장기 효과를 내는 약이라는 점이다. 기존 치료제처럼 수년간 먹거나 주기적으로 투여할 필요 없이, 환자 유전자를 직접 교정하거나 손상된 조직을 정상 조직으로 대체해 질병을 근본적으로 치료하는, 이른바 ‘원샷 큐어(one-shot cure)’다.
먼 미래의 얘기가 아니다. 이미 미국과 유럽을 중심으로 CGT 치료제 승인 건수가 늘고 있고, 치료 범위(적응증)가 확대되고 있다. 글로벌 생명공학 분석 전문 조사기관 바이오인포먼트에 따르면, 올해 5월 현재 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 세포·유전자 치료제는 총 43개다.
◇“답 없던 질환, 한 번 투여로 완치 노려”
미국 아이오반스 바이오테라퓨틱스(Iovance Biotherapeutics)의 암타그비(AMTAGVI)가 지난해 FDA가 승인한 대표적인 세포·유전자 신약이다. 암타그비는 수술로 절제할 수 없거나 기존 항암제 치료 후에도 다른 신체 부위로 전이된 성인 흑색종(피부암) 환자 치료제로 가속 승인을 받아, 세계 첫 고형암 T세포 치료제가 됐다.
T세포는 병원체에 감염된 세포를 제거하거나 증식하지 못하게 하는 면역세포이다.항체를 만드는 B세포를 돕기도 한다. 암타그비는 환자 종양 조직에서 T세포를 분리한 뒤 몸밖에서 수를 늘려 다시 환자에게 주입하는 원리다. 면역 T세포를 이용해 암세포를 공격하도록 하는 것이다.
올해 7월 미국 임상종양학회(ASCO) 연례회의에서는 암타그비 임상 2상 시험에 참여한 진행성 흑색종 환자 153명을 5년간 추적 관찰한 연구 결과가 발표됐다. 암 크기가 눈에 띄게 줄어든 환자 비율인 객관적 반응률(ORR)은 31.4%, 5년 전체 생존율(OS)은 19.7%로 나타났다.
쉽게 말해, 기존 항암제가 듣지 않는 흑색종 환자 3명 중 1명은 암타그비 1회 투여만으로 암 크기가 줄거나 완전히 사라지는 효과를 보였고, 환자 5명 중 1명은 암타그비 투여로 5년 넘게 생존했다는 의미다.
영국 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)도 지난해 3월 FDA에서 유전자 치료제 렌멜디(Lenmeldy)에 대해 소아의 이염성 백질이영양증(MLD) 치료제로 승인받았다. MLD는 아릴설파타제A(ARSA)라는 효소 결핍으로 발생하는 유전병으로, 뇌와 신경계에 심각한 영향을 끼쳐 마비, 보행 장애, 지능 장애 등의 증상을 보인다. 그동안 뾰족한 치료법이 없어 발병 후 3~4년 이내에 사망한다고 알려졌다.
렌멜디는 MLD를 유발하는 유전자 결함을 교정하는 방식의 치료제다. 인체에 해가 없는 렌티바이러스를 치료 유전자를 전달하는 벡터로 쓴다. ARSA 유전자를 담은 바이러스 벡터를 환자 몸에서 추출한 줄기세포에 전달한다, 이를 다시 환자 몸에 주입하면 ARSA 효소가 정상적으로 생산돼 병의 진행을 멈추거나 늦추는 효과를 낸다.
◇‘기술에서 산업으로’ CGT 시장 커진다
CGT는 의학계의 한계와 난제에 도전하는 만큼 개발 여정이 만만치 않지만, 성공하면 큰 시장을 창출할 것으로 기대된다. 글로벌 시장 조사 기관인 이벨류에이트파마에 따르면, 세계 CGT 시장은 2021년 약 65억달러(약 9조원)에서 2028년 약 890억달러(약 127조원) 규모로 연평균 45.7% 성장할 것으로 전망됐다.
글로벌 빅파마(대형 제약사)인 스위스 노바티스, 미국 존슨앤드존슨(J&J), 미국 브리스톨-마이어스 스퀴브(BMS) 등이 일찍이 이 분야에 뛰어들어 차세대 항암제 CAR(키메라 항원 수용체)-T세포 치료제 상용화에 성공했다.
영국 아스트라제네카는 올해 벨기에의 유전자 치료 전문 기업 에소바이오텍(EsoBiotec)을 최대 10억달러(약 1조4000억원)에 인수했다. 독일 바이엘은 유도만능줄기세포(IPS세포) 기반 치료제를 개발하는 블루록 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)와 아데노바이러스 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료 플랫폼을 보유한 애스크바이오(AskBio)를 각각 2019년과 2020년에 인수했다.
국내에서도 차바이오텍(13,350원 ▲ 1,140 9.34%), 파미셀(17,560원 ▲ 260 1.5%), 킴셀엔진, 메디포스트(16,350원 ▲ 100 0.62%), 에스바이오메딕스(22,250원 ▲ 50 0.23%), 이엔셀(12,760원 ▲ 460 3.74%), 지씨셀(24,500원 ▲ 1,050 4.48%), 코오롱티슈진(48,500원 ▲ 4,250 9.6%), HLB이노베이션(1,770원 ▲ 11 0.63%) 등이 CGT 개발에 뛰어들었다.
오는 11월 6일 서울 중구 웨스틴조선호텔에서 조선비즈와 한국보건산업진흥원 주최로 열리는 ‘헬스케어이노베이션포럼(HIF 2025)’의 주요 주제 중 하나가 바로 ‘첨단 재생의료(Regenerative Medicine) 기술’이다. 이날 현장에서 이 분야 저명한 전문가들을 직접 만나볼 수 있다.
우선 난임, 줄기세포, 재생의학 분야에서 세계적인 인정을 받은 차광렬 차병원·차바이오그룹 글로벌종합연구소장이 ‘K세포치료제의 중요성’을 주제로 기조 강연을 한다. 차바이오그룹은 판교 제2테크노밸리에 세포·유전자 치료제 복합 시설(CGB)을 건설 중이다. CGB는 6만6115㎡(약 2만평) 규모로, 2027년 운영을 시작한다.
킴셀앤진 창업자 겸 대표이사인 김효수 서울대병원 의생명연구원 교수는 ‘유전자 치료법의 새로운 전개: 세포의 형질 전환을 기반으로 하는 심혈관 치료법 개발’을 주제로 강연한다. 엄현석 국립암센터 면역세포 유전자치료제 전주기 기술개발연구단장은 ‘차세대 면역세포 유전자치료제 개발: 혈액암에서의 성과와 고형암으로의 확장’을 발표한다.
세계 최초로 줄기세포 치료제를 상용화한 파미셀(17,560원 ▲ 260 1.5%) 김현수 대표이사는 ‘줄기세포치료제가 만드는 새로운 시대’를 주제로 강연한다. 김 대표는 아주대병원 혈액종양내과 교수를 지냈으며, 현재 파미셀과 함께 줄기세포 치료 전문병원도 운영하고 있다.
◎ 2025 헬스케어이노베이션포럼 행사 개요
△일시: 2025년 11월 6일(목) 09:00~16:20
△장소: 서울 소공동 웨스틴 조선호텔, 그랜드볼룸
△주제: AI와 첨단재생, 헬스케어의 경계를 넘다
△주최: 한국보건산업진흥원, 조선비즈
△후원: 보건복지부
△등록·참가비: https://e.chosunbiz.com
△접수·문의: 02-724-6157, event@chosunbiz.com
