6일 헬스케어이노베이션포럼 2025
김현수 파미셀 대표 “줄기세포로 역노화, 바이오AI 구현”
“멀티오믹스, 정밀 의료, 바이오AI를 통합하면 재생을 넘어 젊음으로 갈 수 있는 미래 의학을 만들어 갈 수 있을 것으로 기대한다.”
김현수 파미셀(18,040원 ▲ 740 4.28%) 대표는 6일 서울 중구 웨스틴 조선호텔 그랜드볼룸에서 열린 ‘헬스케어이노베이션 포럼(HIF 2025)’에서 ‘줄기세포 치료제가 만드는 새로운 시대’를 주제로 강연에 나서 이같이 말했다.
파미셀은 줄기세포 치료제 분야에서 국내 1세대 기업으로 알려져 있다. 최근에는 줄기세포 치료제와 함께 첨단 소재 사업에도 나서면서 사업을 확장해 나가고 있다. 최근에는 바이오 인텔리전스(BI) 사업부를 신설하고 멀티오믹스(Multi-Omics) 분석을 위한 AI 구현에 힘을 쏟고 있다. 멀티오믹스는 유전체, 단백체 등 다양한 집합체의 데이터를 통합적으로 분석해 질병의 원인을 탐색하는 분야다.
파미셀이 2011년 처음 국내에서 줄기세포 치료제 허가를 받은 이후 국내에서는 총 4종의 줄기세포 치료제가 허가됐다. 일본, 인도, 미국이 각각 1종을 허가한 것과 비교하면 한국이 줄기세포 치료제 시장에서 앞서가고 있다는 의미다. 향후 줄기세포 치료제 개발 경쟁은 더욱 치열해질 전망이다. 지난 10월까지 중간엽줄기세포(MSC)를 이용한 임상시험은 1580건 이상이 등록돼 있으며 중국과 미국 등이 개발을 주도하고 있다. MSC는 연골이나 뼈, 근육, 지방으로 자라는 성체 줄기세포이다.
김 대표는 줄기세포 치료제 기술이 발전하면서 단순한 질병 치료제를 넘어서 ‘개인 맞춤형 의약품’ ‘역노화(Reverse age)’ ‘인공지능(AI)’으로도 확장될 수 있다는 기대감을 내비쳤다. 임상 데이터가 축적되면서 AI를 활용한 개인의 유전자에 맞는 줄기세포 치료제 개발과 함께 노화를 극복할 수단으로 줄기세포를 주목할 필요가 있다는 의미다.
김 대표는 “줄기세포 치료제는 환자에 따라 반응에 차이가 나타나는 데, 유전자 정보, 멀티오믹스, 컴퓨터단층촬영(CT) 같은 데이터를 모두 모으면 환자 맞춤형 줄기세포 치료제를 개발할 수 있을 것으로 본다”며 “데이터만 처리하는 데 그치지 않고 세포를 이용한 ‘생물학적 AI’ 개발까지도 도전하고 있다”고 설명했다.
파미셀은 줄기세포 치료제가 노화를 되돌릴 수 있는지에 대한 연구도 진행 중이다. 김 대표는 “지난 10년간 치료를 하면서 반복적으로 줄기세포를 투약한 환자에게서 노화와 관련한 유전자 발현이 감소하는 것을 볼 수 있었다”며 “줄기세포 투여가 노화를 유발하는 유전자를 억제하고, 역노화가 가능할 수 있다는 가능성을 보고 있다”고 했다.
파미셀에 따르면 줄기세포 치료제를 반복 사용한 환자에서 노화 유전자 바이오마커(생체지표) 8개가 감소하는 효과를 확인했다. 줄기세포 치료제가 노화를 막을 수 있다는 증거다.
김 대표는 “줄기세포 치료를 통해 재생을 넘어 노화를 극복하는 길을 만들어 나갈 수 있을 것”이라고 말했다.
박재홍 미국 메모리얼슬로언캐터링암센터 세포진료서비스부문장
9일 ‘헬스케어 이노베이션 포럼 기조강연
“이것은 항체의 일부를 떼어내 T세포에 붙인 형태다. 바로 키메라항원수용체 T세포(CAR-T·카티) 치료제에 ‘키메라’가 붙는 이유다. 이것을 개발하는 이유는 사람마다 T세포가 암세포를 인지하는 능력이 달라서다. 카티 치료제는 대량생산이 가능하고, 장기간 면역력을 유지할 수 있다는 점이 큰 장점이다.”
이달 9일 서울 중구 웨스틴조선호텔에서 열린 ‘헬스케어 이노베이션 포럼(HIF 2023)’에서 박재홍 미국 메모리얼슬로언캐터링암센터 세포진료서비스부문장은 최근 15년간 학계에 발표된 카티 치료제 연구 성과와 암, 특히 혈액암에서 효능이 뛰어나다는 점, 앞으로 카티 치료제 관련 어떤 기술을 개발해야 하는지 전망에 대해 설명했다. 조선비즈와 한국보건산업진흥원 주최로 열린 이 행사에서 박 부문장은 ‘카티 세포 엔지니어링: 암 치료 패러다임의 변화’를 주제로 기조강연을 했다.
◇ 암세포만 표적으로 죽이는 킬러
카티 세포제는 한 마디로 주변의 건강한 조직은 건드리지 않고 암 조직만 표적으로 공격하는 치료제다. 면역세포인 T세포가 특정 암세포만 인지해 세포 사멸로 유도하는 면역작용을 이용한 것이다. T세포 표면에 나 있는 수용체가 암세포 표면에 나 있는 항원(단백질 조각)을 인지할 수 있다. T세포마다 어떤 수용체가 나 있느냐에 따라 인식하는 암세포가 달라진다. 즉, T세포마다 인식해 공격할 수 있는 암세포가 다르다.
박재홍 부문장은 “이 T세포를 유전적으로 조작하면 특정 암세포만 공격하는 카티 치료제를 만들 수 있다”고 설명했다. 환자의 혈액에서 추출한 T세포를 인위적으로 암세포에만 달라붙도록 유전적으로 엔지니어링한 다음, 다시 환자 몸속에 넣는다. 그러면 카티가 그 특정 암세포를 강력하게 공격해 없앤다.
그는 “카티 치료제를 만들려면 일단 어떤 암세포의 항원을 타깃으로 해야 하는지 결정해야 한다”고 강조했다. 박 부문장은 “최근 상용화된 카티 치료제들이 주로 사용하는 항원은 혈액암 B세포에 나 있는 특이 단백질 조각인 CD19″라며 “대부분의 혈액암 표면에 나 있기 때문에 표적으로 삼기에 유리하다”고 설명했다. 지금까지 상용화된 카티 치료제 중에서는 노바티스의 킴리아, 길리어드의 예스카타, BMS의 브레얀지 등이 CD19를 표적으로 한다. 이중 예스카타는 지난해 매출 10억 달러를 넘기며 블록버스터 의약품 반열에 올랐다.
카티 치료제는 특히 백혈병 등 혈액암에 치료 효과가 뛰어나다. 전문가들이 급성 골수성 백혈병 환자들을 대상으로 카티 치료제를 투여하고 3년간 추적 관찰한 결과 40~50% 정도가 암세포가 줄어들고 생존율이 높아지는 결과를 얻었다. 반면 골수 이식하는 경우에는 환자 중 50%가 수년 후 재발했다.
림프종 재발 환자를 대상으로 카티 치료제를 투여하는 실험에서도 카티 치료제의 효능이 뛰어났다. 기존 화학치료로는 재발 환자들에게 반응률이 7~8% 정도로 극히 낮았다. 하지만 CD19를 표적으로 하는 카티 치료제를 투여한 결과 역시 재발 환자의 40~50%가 완치했다. 박 부문장은 “CD19를 표적으로 하는 카티 치료제는 한 번만 하는 것만으로도 효과가 나타난다”며 “특히 림프종 같은 난치암의 경우에는 다른 항암 치료법에 비해 효과가 뛰어나 암 치료 패러다임을 완전히 바꿨다고 볼 수 있다”고 말했다.
난치성 다발성 골수종은 B세포 표면에 나 있는 항원인 BCMA(B세포 성숙 항원)를 표적으로 하는 카티 세포 치료제를 투여한다. 반응률이 70~90%이나 될 만큼 뛰어나다. 박 부문장은 “카티 치료제를 투여하면 한 번에 완치가 되는 것은 아니지만 현존하는 다른 항암 치료법에 비해 훨씬 효능이 뛰어나다”며 “지속적으로 재발률이 떨어진다는 것도 장점”이라고 설명했다.
◇ 차세대 카티 치료제는 생산기간 짧은 기성품, 고형암에도 잘 들을 것
하지만 카티 치료제에도 아직 한계가 있다. 관련 기술을 지속적으로 개발해야 하는 이유다. 먼저 카티 치료제는 혈액암 치료에는 뛰어나지만 고형암에서는 신경 독성이나 사이토카인 폭풍 같은 부작용을 일으킬 수 있다.
박 부문장은 “카티 치료제가 혈액암에 매우 효과적이라는 것은 이미 드러났다”며 “현재 고형암에 대해서도 여러 치료제를 개발해 임상시험 중”이라고 말했다. 그는 “고형암 치료용으로 새로운 표적을 찾는 것도 방법”이라며 “여러 연구진 임상시험에서 고형암 치료용으로도 효과가 나타나고 있다”고 말했다.
카티 치료제를 받는 환자 대부분이 암이 어느 정도 진행돼 위급한 상황인데, 환자로부터 T세포를 채취해 유전적 엔지니어링을 거쳐 대량생산 하기까지 10~14일 가량 걸린다는 점도 한계다. 박 부문장은 “이 시간을 단축하는 기술 개발도 중요하다”며 “하나의 사례로 건강한 사람의 T세포를 이용해 유전적으로 엔지니어링한 기성품 카티 치료제”를 들었다.
그는 “기성품 카티 치료제는 단기간 대량생산이 가능해 가격이 저렴하고 환자들의 접근성도 높일 수 있다”며 “상용화하려면 몸속에서 거부 반응이 일어나지 않고 암세포를 효과적으로 죽일 수 있어야 할 것”이라고 말했다.