"희망의 벽(Wall of hope). 우리의 목표는 환자를 위해 완전히 새로운 의약품을 개발하는 것이다. 노바티스가 독자 개발한 세계 최초 ‘CAR-T’ 항암제는 희망을 만들어 나갈 것이다."
제니퍼 브록던 노바티스 중앙연구소(NIBR) 총괄은 14일 서울 소공동 웨스틴조선호텔에서 조선비즈와 한국보건산업진흥원이 주최한 ‘헬스케어이노베이션포럼 2019’에서 이같이 말했다. 브록던 총괄은 세계 최초 CAR-T 항암제 ‘킴리아’ 개발을 주도한 인물이다.
‘기적의 항암제’로 불리는 CAR-T 치료제는 환자 몸 속에 있는 T세포가 암세포만을 공격할 수 있도록 유전자를 바꿔주는 맞춤형 치료제다. 환자로부터 추출된 T세포가 특정 암세포 혹은 특정 항원을 표출하는 세포만을 인식해 공격한다. 미국 식품의약국(FDA)는 2017년 8월 노바티스 CAR-T 치료제 킴리아를 승인했다. 이 치료제는 급성림프구성백혈병 환자에 쓰인다.
킴리아는 환자 맞춤형 세포 치료제라는 점에서 암 치료 패러다임을 바꿀 혁신적인 치료제로 주목받는다. 환자별 세포를 활용해 맞춤형 의약품을 생산한다는 점에서 전통적인 화학·바이오의약품과는 전혀 다른 새로운 형태의 약이다. 아직 국내에는 도입이 되지 않았다.
기존 항암제가 몇 번의 약물 투여를 거친다면, 킴리아는 한 번 투여로 치료가 끝난다. 브록던 총괄은 "단 한 번의 투여로 치료가 끝난다는 점에서 획기적인 치료제"라면서 "현재까지 4-1BB 공동자극 작용기(Costimulatory domain)를 사용하는 CAR-T 치료제로 허가 받은 것은 킴리아가 유일하다. 이 작용기는 치료제 완전 활성화와 재프로그래밍된 T세포 확장, 암세포 공격 능력을 지속하는데 중요한 역할을 한다"고 설명했다.
기적의 항암제라고 불리는 이유는 난치 혈액암인 급성림프구성백혈병 환자를 통해 완치에 가까운 임상 결과를 입증했기 때문이다. 킴리아는 급성림프구성백혈병 환자 63명을 대상으로 진행한 임상 2상에서 치료 3개월 만에 완전관해율(암세포 완전 소멸) 83%를 기록했다.
노바티스 중앙연구소(NIBR)는 혁신적인 신약을 개발하는 핵심 기지다. 브록던 총괄은 "효과적이고 잠재력 있는 차세대 CAR-T 치료제 디자인과 개발을 담당하고 있다"면서 "연구자들은 CAR-T 기술이 다른 암종에 적용돼 보다 많은 환자들을 도울 방법을 연구하고 있다"고 말했다.
개발 과정에 어려움도 있었다. 브록던 총괄은 "고도의 복잡성을 띠는 치료제 생산 인프라를 구축하는 것은 개발 과정에서 어려움 중 하나였다"면서 "각 제품마다 환자의 안전성 확보를 위한 엄격한 추적 관리를 하면서 생산 프로세스를 품질관리기준(GMP) 프로세스에 접목하는 것이 쉬운 일은 아니었다"고 말했다.
CAR-T 치료제는 미국 등 일부 시설에서만 제조가 가능하다. 브록던 총괄은 "T세포를 미국에 소재한 노바티스 제조시설에 보내고, 미국에서 제조한 세포치료제를 다시 다른 국가에 보낸다. 정부와 규제를 조율해야 한다"면서 "생산과정을 단순화하고 전 세계 환자들이 킴리아를 보다 쉽고 안전하게 공급받을 수 있도록 차세대 생산기술도 개발중"이라고 강조했다.
브록던 총괄은 "누구나 쉽게 달성할 수 있는 목표를 추구하지 않는다. 최초이자 혁신적인 신약 개발을 목표로 한다"면서 "새로운 영역을 개척하고 위험을 감수하며, 어려운 과제를 해결해 나가는 것에 전력을 다할 것"이라고 말했다. 브록던 총괄은 또 "외부 파트너들과의 연구 협력에 열린 자세로 임해 환자들에게 새로운 희망을 줄 것"이라고 덧붙였다.